نجح باحثون في المعهد الكوري المتقدم للعلوم والتكنولوجيا في تطوير دواء جديد لاستعادة البصر والقضاء على العمى.
وأعلن المعهد الكوري المتقدم للعلوم والتكنولوجيا في 30 مارس أن فريقًا بحثيًا بقيادة البروفيسور جين وو كيم من قسم العلوم البيولوجية قد طور طريقة علاج (دواء تجريبي قابل للحقن قيد التطوير) يعكس العمى ويستعيد الرؤية عن طريق تجديد خلايا الشبكية.
وبحسب نتائج دراستهم التي نشرت في مجلة Nature Communications، تمكن فريق الباحثين من تطوير دواء يحفز تجديد الخلايا العصبية في شبكية العين بشكل مستدام لدى فأر معدل وراثيا ليعاني من مرض شبكي تنكسي (التهاب الشبكية الصباغي).
وعندما أعطى العلماء المركب، تمكنوا من منع PROX1 (Prospero homeobox 1)، وهو بروتين موجود في الجسم يعمل على قمع تجديد الشبكية. وقد أعاد له ذلك بصره لمدة تزيد عن ستة أشهر.
تمثل هذه الدراسة أول نجاح في تحفيز تجديد الخلايا العصبية الشبكية على المدى الطويل في شبكيات الثدييات، مما يوفر أملاً جديداً للمرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية التنكسية الذين لم يكن لديهم خيارات علاجية في السابق.
مع تقدم سكان العالم في السن، يستمر عدد المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية في الارتفاع.
ومع ذلك، لا توجد علاجات لاستعادة شبكية العين التالفة والرؤية. السبب الرئيسي هو عدم قدرة شبكية الثدييات على التجدد بعد تعرضها للتلف.
وقد أظهرت الدراسات التي أجريت على الحيوانات ذوات الدم البارد، مثل الأسماك – المعروفة بقدرتها القوية على تجديد شبكية العين – أن إصابات الشبكية تتسبب في انقسام خلايا مولر الدبقية إلى خلايا سلفية شبكية، والتي بدورها تولد خلايا عصبية جديدة. ومع ذلك، في الثدييات، يتم تعطيل هذه العملية، مما يسبب ضررا دائما في شبكية العين.
كيف تمكنوا من تجديد العصب الشبكي في الفئران؟
ومن خلال هذه الدراسة، تمكن فريق الباحثين من تحديد البروتين PROX1 باعتباره مثبطًا رئيسيًا لاختلال تمايز خلايا مولر الدبقية في الثدييات.
PROX1 هو بروتين موجود في الخلايا العصبية في شبكية العين والحُصين والحبل الشوكي، حيث يعمل على قمع تكاثر الخلايا الجذعية العصبية ويعزز التمايز إلى الخلايا العصبية.
اكتشف الباحثون أن بروتين PROX1 يتراكم في خلايا مولر التالفة في شبكية العين لدى الفئران، ولكنه غائب في خلايا مولر المتجددة للغاية لدى الأسماك. وعلاوة على ذلك، أظهر الباحثون أن PROX1 من خلايا مولر الدبقية لا يتم تصنيعه داخليًا، ولكن يتم امتصاصه من الخلايا العصبية المحيطة، والتي لا تقوم بتحلله وإفرازه.
وبناء على هذه النتيجة، قام الفريق بتطوير طريقة لاستعادة القدرة التجديدية لخلايا مولر الدبقية عن طريق إزالة PROX1 خارج الخلية قبل أن يصل إلى هذه الخلايا.
تتضمن هذه الطريقة استخدام جسم مضاد يرتبط بـ PROX1، والذي طورته شركة Celliaz Inc، وهي شركة تكنولوجيا حيوية أسسها مختبر أبحاث البروفيسور جين وو كيم. عند حقنها في شبكيات أعين نماذج الفئران المصابة بالمرض، عززت هذه الأجسام المضادة تجديد الخلايا العصبية بشكل ملحوظ. علاوة على ذلك، سمح الجين المضاد لشبكية العين لدى الفئران الذي يحاكي مرض التهاب الشبكية الصباغي بتجديد الشبكية بشكل مستدام واستعادة الرؤية لمدة تزيد على ستة أشهر .
ويريدون اختباره على البشر في عام 2028.
تعمل شركة Celliaz Inc حاليًا على تطوير علاج يحفز تجديد الشبكية لمختلف أمراض الشبكية التنكسية التي تفتقر حاليًا إلى علاجات فعالة.
صرح الدكتور يون جونغ لي قائلاً: “نحن على وشك الانتهاء من تحسين الجسم المضاد المُعادل لـ PROX1 (CLZ001) والانتقال إلى الدراسات ما قبل السريرية قبل إعطائه لمرضى يعانون من أمراض الشبكية. هدفنا هو تقديم حل للمرضى المعرضين لخطر العمى والذين يفتقرون حاليًا إلى خيارات علاجية مناسبة”.
وتخطط الشركة لبدء التجارب السريرية في عام 2028.
